Kofein přímo ovlivňuje centrální nervový systém. Po jeho požití dochází ke zlepšené koncentraci a koordinaci a potlačení psychické únavy. Podporuje uvolňování cukrů a tuků z depotních zásob a jejich využívání mozkovými a svalovými buňkami jako zdroje energie.
Kofein se do lidského těla dostává převážně orálně (ústy) – pitím čaje, kávy, coly atd., v podobě léků proti únavě nebo intravenózně (nitrožilně). Vstřebává se z žaludku a tenkého střeva – z kávy se vstřebává po několika minutách po požití. U čaje je to až po 40 minutách, protože obsahuje jiné alkaloidy, které vstřebávání kofeinu oddalují. Proto je čaj zdravější. Kofein je v těle nejprve demethylován v dimetylxantin, pak v monometylxantin, které se dále štěpí v močovinu a tak se vylučují. Opouští tělo asi 5 až 6 hodin po požití.
Při pravidelné aplikaci kofeinu se stane tělo na kofein rezistentní a může na něm vzniknout závislost. Kofein nepomáhá rychleji vystřízlivět. Nemění osobnost a charakter člověka. Citlivost dětí na kofein se neliší od citlivosti dospělých. Kofein snižuje účinek některých léků proti epilepsii.
Žádoucí účinky
Kofein příznivě stimuluje centrální nervový systém – tím oddaluje únavu (zvláště duševní), zbystřuje myšlení, zlepšuje koncentraci, působí jistou euforii, zrychluje tep, uvolňuje hladké svalstvo, rozšiřuje tepny a stimuluje oběhový a respirační systém (srdce a dýchání). Proto pomáhá lidem postižených astmatem. Tím, že kofein „stresuje“ tělo působením na jeho nervový systém, dochází k odbourávání tuků i v „klidovém“ stavu. Zvyšuje obsah mastných kyselin v oběhovém systému, byl proto léta používán sportovci. Tyto účinky mohou trvat od několika hodin až do dvanácti hodin, ale již po čtyřech letech pravidelného užívání se tělo stane rezistentním.
Negativní projevy jsou bolest žaludku (překyselení), proto se nedoporučuje lidem se sklonem k zrychlené srdeční činnosti, s pálením žáhy, žaludečními a dvanáctníkovými vředy. Dalšími negativními projevy může být infarkt a problémy s ledvinami, protože se jedná o diuretikum. Navíc velké množství kofeinu může mít útlumový efekt. Ve velkých dávkách vede k pocitu podráždění, neklidu, nespavosti, ztrátě energie, popřípadě i křečím. Kofein zvyšuje odbourávání vápníku z těla, proto by každý, kdo pije alespoň dvě kávy denně, měl také vypít sklenici mléka nebo sníst jogurt pro doplnění vápníku. Vzrůstá riziko výskytu onemocnění srdce u osob, jejichž průměrná denní spotřeba přesahuje pět šálků kávy. V současné době neexistují důkazy o tom, že kofein způsobuje rakovinu, žaludeční vředy, vysoký krevní tlak nebo vážnou srdeční arytmii.